Biogen Brasil : Pedido da primeira terapia para atrofia muscular espinhal ao Ministério da Saúde

A Biogen, empresa de biotecnologia líder no segmento da neurociência, está empenhada em garantir que os pacientes elegíveis possam se beneficiar do Spinraza® (nusinersena), única terapia aprovada para tratar a atrofia muscular espinhal (AME). Para que os pacientes possam ter acesso ao tratamento no SUS, o mais rapidamente possível, a empresa submeteu o dossiê de incorporação do Spinraza® (nusinersena) à Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias (Conitec) do Ministério da Saúde, em 25 de maio.

“Nosso compromisso com a comunidade brasileira de AME sempre foi o de possibilitar uma via legítima e sustentável de acesso que pudesse beneficiar todos os pacientes elegíveis. Assim, conseguimos em menos de 18 meses os registros sanitário, de preço, e, agora, formalizar o pedido de incorporação do Spinraza® (nusinersena) ao SUS”, explica André Liamas, diretor de Acesso ao Mercado e Relações Corporativas da Biogen Brasil.

Segundo a lei 12.401/2011 que regulamenta o processo de avaliação e incorporação de tecnologias no sistema público de saúde, a Conitec tem um prazo de 180 dias para avaliar o dossiê de incorporação – esse prazo pode ser prorrogado por mais 90 dias. Nesse período, está incluído o prazo para abertura de consulta pública, de cerca de 20 dias, e todas as etapas da análise do processo. A decisão final da Conitec é publicada no Diário Oficial da União e deve ser ratificada pelo Secretaria de Ciência e Tecnologia do Ministério da Saúde.

Caso a decisão seja pela incorporação, o Decreto nº 7.646/2011, que dispõe sobre o processo administrativo para incorporação, exclusão e alteração de tecnologias em saúde no SUS, define novo prazo de 180 dias para que a terapia seja disponibilizada aos pacientes pelo SUS a contar da data da publicação da decisão no Diário Oficial da União. Esse prazo permite aos entes federados (União, Estados e Municípios) se organizarem para desenvolver e implementar um Protocolo Clínico de Diretrizes Terapêuticas para definir o esquema de tratamento e atenção aos pacientes de AME.

A atrofia muscular espinhal é uma das mais de 8 mil doenças raras conhecidas no mundo e afeta, aproximadamente, entre 7 a 10 bebês em cada 100 mil nascidos vivos, sendo a maior causa genética de morte de bebês e crianças de até dois anos de idade. No Brasil, não há ainda um estudo epidemiológico que indique o número exato de pessoas afetadas pela doença.

Modelo inovador

Levando em consideração os desafios do sistema público de saúde brasileiro, a Biogen desenvolveu um mecanismo inovador de controle do impacto orçamentário para melhor atender os anseios da comunidade de AME em relação ao acesso ao Spinraza® (nusinersena).

“Queremos firmar uma parceria com o SUS que vai além de apenas vender o tratamento. Queremos poder contribuir com a elevação do padrão de tratamento da AME no país”, conclui Liamas.

Apoio aos pacientes e continuidade nas pesquisas

A Biogen desenvolveu o AME+, Programa de Apoio ao Paciente de Atrofia Muscular Espinhal, que disponibiliza atendimento pelo número 0800 200 0550, de segunda à sexta das 8 às 20 horas. O objetivo é do programa é fornecer orientações educacionais sobre a doença e orientações quanto à correta utilização do medicamento, após obtenção da prescrição. A equipe de atendimento do programa AME+ é composta por profissionais habilitados e capacitados disponibilizar informações acuradas e de maneira ética e individualizada, em total conformidade com os regulamentos locais aplicáveis.

A companhia continua comprometida com a comunidade de pacientes de atrofia muscular espinhal. Para tanto, investe em estudos de vida real de acompanhamento do Spinraza@ (nusinersena) após o lançamento e em novas pesquisas que possam gerar outras soluções para o tratamento da AME. Em dezembro de 2017, a Biogen firmou novo acordo de parceria com a empresa americana de biotecnologia Ionis, já parceira no desenvolvimento clínico do nusinersena. O acordo visa intensificar pesquisas que promovam o desenvolvimento de novos oligonucleotideos antisense para o tratamento da doença.

Sobre a atrofia muscular espinhal ^1-5

A atrofia muscular espinhal é uma doença caracterizada pela perda de neurônios motores na medula espinhal e tronco cerebral inferior, resultando em atrofia muscular progressiva e grave. Em último caso, indivíduos com tipos mais graves de AME podem perder seus movimentos e ter dificuldades de executar atividades motoras básicas, como respirar e engolir.

Devido à ausência ou defeito no gene SMN1, pessoas com AME não produzem quantidade suficiente de proteína do neurônio motor, que é um fator crítico para a manutenção e bom funcionamento dos neurônios motores. A gravidade da doença está correlacionada com a quantidade de proteína do neurônio motor produzida pelo organismo. Pessoas com AME tipo 1, a mais grave, produz pouquíssima quantidade de proteína, por essa razão não conseguem se sentar sem ajuda ou viver depois dos 2 anos de idade sem apoio respiratório. Pessoas com AME tipo 2 e 3 produzem mais proteína e têm menor comprometimento, mas ainda sim são prejudicadas pela doença.